7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
“返工啦！”广东“花式”喊你回来上班******
“4年前，妈妈从家乡前往广东务工。今天，我也来了。”来自广西壮族自治区柳州市柳城县的00后韦双燕，第一次乘坐返岗专列，踏上了新年开工之旅。1月30日，D3755次“稳就业促发展——桂籍务工人员入粤返岗免费专列”载着544名广西务工人员，抵达广州南站。 一身纯白羽绒服的韦双燕在人群中格外显眼。她告诉记者，今年是她正式参加工作的第一年，她将到广州市番禺区当教师。“妈妈来广东务工供我读大学，我也想在这里圆梦。”在她看来，这里不仅收入较高，还有很大成长空间。
“制造业当家”释放高质量发展强烈信号
新春开工第一天，广东省召开高质量发展大会，“制造业当家”成为热议话题。制造业发展，是广东2023年的头等大事。今年，广东将安排省重点项目1530个，总投资约8.4万亿元，年度计划投资1万亿元，单是超百亿元项目就达205个。目前，广东省制造业总产值预计突破16万亿元大关，拥有70余万户制造业企业法人和一大批优质企业、8个万亿元级战略性产业集群。
“躺平不可取、躺赢不可能、奋斗正当时。”大会上，广东省委书记黄坤明表示，今天的广东，量的增长到了平台期，质的突破还处在酝酿期。只要质的提升取得新的突破，我们就可以迎来量的井喷，可以开启新一轮发展和赶超。庞大的经济体量意味着要下更大功夫克服增长的惯性。在危与机、稳与进、攻与守的纵横捭阖中，广东经济的“危”源自高质量发展不足，“机”要靠高质量发展才能紧紧抓住。贯彻新发展理念、推动高质量发展是广东的根本出路。
这是近年来广东省召开的规模最大的会议。主会场与会嘉宾1000人，有半数以上来自企业；通过视频会议，大会内容实时纵贯广东各市县，算上各地分会场，总人数达2.5万人。广东省高质量发展大会围绕“重点项目重大平台”“制造业当家”“百县千镇万村高质量发展工程”“五外联动”等主题深入探讨，共谋发展思路和举措。此次大会，还把时间留足给各行业“当家人”畅所欲言，有企业家脱稿指出发展中的不足。
制造业是中国经济发展的“压舱石”，也是广东省经济高质量发展的“脊梁”。广东省工业和信息化厅党组书记、厅长涂高坤说，“广东是制造业大省，推动制造业高质量发展，对塑造和提升广东在新发展格局中的战略优势具有重要意义。”广东力争2023年全省工业投资增长达到10%以上，发挥工业投资对工业经济发展的放大叠加和倍增作用。
目前，广东制造业增加值规模约占全国的1/8，对经济增长年均贡献率超四成，吸纳超三成的就业人口……过去一年，广东有力有效应对超预期因素冲击，交出经济总量12.9万亿元、连续34年居全国首位的优异成绩单，这背后离不开“制造业当家”。
“逆向招工”复工忙
春节过后，广东迎来异地务工人员返岗高峰，“稳就业”“保用工”折射出广东各地高质量发展的决心。“全省高质量发展大会召开后，新的一大批重大项目、重大工程将先后动工，近期会有力地拉升用工数量。”广东省就业服务管理局局长夏义兵透露，广东已于节前跨省“逆向招工”，组织各地市企业组团到劳务协作省份现场招聘、预订员工。“早在正月初五，我们就组织从桂林开往深圳的全国首趟返岗专列。”劳务输出大省劳动力在粤就业稳定，有效保障了在粤企业用工需求。
截至目前，四川、重庆、湖北、湖南、广西等地已有100多趟返岗务工专列陆续抵达广东。预计到2月5日(正月十五)，还将有80多趟返岗务工专列抵达广东。这些专列将确保超过10万名外省到广东务工人员顺利返岗。据广东省人社厅监测和分析，节前返乡的外省务工人员达1700多万，返岗比例超过50%，重点监测企业开工比例超过60%，预计节后外省务工人员返岗率可达90%以上。
“我在东莞工作快16年了，希望今年的收入能涨点儿，我们才能更好地培养两个孩子读书，以后考上好大学。”来自广西柳州市柳江区三都镇的陶彩仙在东莞黄江镇农村电子厂里工作。她说，“目前还是普通员工，今年有望当上领班。”她的丈夫也在附近工厂上班，主要负责钢铁焊接等生产工作，一个月能有七八千元的工资，能较好地照顾一家人的生活。
家住柳州市柳江区三都镇屯村的韦纯发在广东打工已有9年，5年前他在老家建了3层楼房，还买了车给小孩上班用。他希望新年能继续多挣钱，把家里的厨房装修好。在柳州市柳江区三都镇十里贡的韦文坤，目前在广州花都某企业担任领班。“在广东工作15年来，给家里带来了不少变化，日子一天比一天好。新房子修了两层，也买了小车。今年最大的心愿是提升技能，从领班岗位再升一级，多挣钱培养3个小孩读书。”
1月31日，600名贵州籍务工人员搭乘D2811次列车从贵州毕节来到广州。他们大多是节前已在广东就业的返乡员工，还有少量新入粤务工人员。下车时，不少人开心地用粤语说：“返工啦！”老乡们带着大包小包的家乡“年味儿”，奔赴充满希望的工作岗位。
来自贵州毕节的李成宏在广东省江门市的建筑工地干活儿。近几年，李成宏春节后都是乘坐返岗专列，返回距离老家约1100公里的广东上班。他说，以前返岗路程远、车票不好买，现在返乡返岗有保障，而且免费，感觉很“暖”。“挣更多的钱是我最大的心愿，最近工期比较紧，所以想尽快复工。”
春运期间，广东省人社部门计划节后直接组织返岗专列14趟，专车380班次，包机3趟，“点对点”组织外省劳动者入粤返岗2.5万人，目前已通过专列共帮助1800余名务工人员及时入粤返岗就业，示范带动各地和企业加大组织对接力度，帮助农民工便捷返岗、快速就业，保障节后企业用工需要，在全社会营造“他乡即故乡”“东西南北中，发展到广东”的良好氛围。
真金白银保用工
春节后开工首日，格兰仕集团鼓声阵阵、龙狮起舞，一线员工们“人手一份”开工红包。生产部门负责绕线工作的毛爱平说，早在节前，企业就帮他们张罗节后从湖南怀化老家返回的车票和接站，所以春节过得“很淡定”。
节前，格兰仕全面启动2023年新春招聘工作，从广东到广西、贵州等地跨省对接用工，面向社会推出数十种技工岗位，首批招聘5000多名技工人才。春节期间，他们持续在“云端”进行招聘，通过“全员技工化”战略，为入职的一线技工规划“普工-关键岗位-产业技工-工程师”的发展路径。
“人社部门出台了优惠政策和提供财政补贴，帮助企业稳定员工、扩大招聘，生产线一开工就可以开足马力生产。”格兰仕集团董事长兼总裁梁昭贤介绍，格兰仕已从传统的“接单—研发—生产—交货”模式转型为供应、生产、销售、用户一体化的工业互联网生态，实现了产业链、供应链全系统数据闭环。
在东莞市大朗镇，不少企业已是一派繁忙景象。东莞市厚威包装科技股份有限公司的生产车间里，员工已基本到位。公司总裁办总监周建涛说，在政府支持和企业努力下，大部分回家过年的员工都已回到了工作岗位，复工率达到90%左右。中山市南头镇TCL空调制造中心工厂厂长向民军说，正月初四他就接到了从广西梧州回来上班的员工。看着一辆辆返岗专车陆续开进工厂，他的心里踏实了很多。
广东外省务工人员2300万，约占全国的1/3。人社部门的监测显示，春节前，外省务工人员返乡率约75%。广东省人力资源和社会保障厅副厅长谢忠保介绍，当前，广东整体的返岗和用工情况呈现为“两个平稳”：员工返岗平稳有序；企业用工平稳提升。截至目前，员工返岗率达到一半以上，基本回到疫情前正常年份的同期水平。目前，全省企业相继开工，用工需求迅速回暖。
据悉，广东省人力资源市场岗位供求缺口约50万人，求人倍率超过1.9。2022年以来，广东省人社部门为应对严峻疫情挑战，拿出真金白银超830亿元助企纾困，送政策、送资金、送服务，引导企业将员工稳在广东、稳在企业、稳在岗位。
此次返岗，广东省人社厅联合广西和贵州人社部门、广铁集团等有关部门紧密对接、提前谋划，专门制定务工人员安全有序入粤返岗方案。从建立入粤返岗清单、筛查出行名单、开行返岗专列、接驳送达目的地等环节，畅通务工人员从行前、途中到上岗的入粤返岗全链条，帮助务工人员尽快返岗。接下来，广东将继续保持与云南、四川等劳务输出大省对接合作，持续深化与广西、贵州东西部协作机制；保持就业扶持政策延续性，继续将协作省区在粤脱贫人口纳入政策全覆盖，充分保障岗位供给和稳定就业。
（中国青年报 中青报·中青网记者 林洁）
